از اصلاح ژن کریسپر چه می دانید؟ - ایران 20 دانلود

روش اصلاح ژن کریسپر، یکی از مشهورترین فناوری های اصلاح ژن است و پژوهشگران آن را برای آنالیز بیماری های گوناگون مورد آنالیز قرار می دهند.

شاید اصلاح ژن کریسپر تا مدت ها پیش، چندان مورد توجه نبود، اما در حال حاضر، مشهورترین فناوری اصلاح ژن به شمار می رود و به صورت گسترده در آزمایش ها مورد استفاده قرار می گیرد. دانشمندان، کریسپر را برای بهبود آزمایش ها، فراوری محصولات مقاوم و ارائه دارو هایی که بیماری های ژنتیکی را درمان می نمایند، به کار می گیرند.

در روش اصلاح ژن کریسپر، بعضی ژن ها از دی. ان. ای حذف می شوند و ژن های جدیدی جای آن ها را می گیرند تا عملکرد و فعالیت توالی دی. ان. ای اصلاح گردد. روش اصلاح ژن کریسپر، کاربرد های بسیاری دارد و در حوزه های متفاوتی مورد استفاده قرار می گیرد.

کاربرد روش اصلاح ژن کریسپر رو به افزایش است و تحت تاثیر عوامل گوناگونی از جمله پیشرفت فناوری، سیاست های دولت ها و سرمایه گذاری خصوصی واقع شده است.

با وجود همه این کاربردها، نمی توان گفت که کریسپر، روشی بدون نقص و کامل است. اصلاح ژن کریسپر نیز مانند بسیاری از روش های جدید علمی، با عوارض جانبی احتمالی همراه است که می تواند خطرناک باشد.

آنالیز های اجرا شده روی سلول های اصلاح شده ژنتیکی انسان و موش، نشان می دهند که روش اصلاح ژن کریسپر می تواند به بروز جهش و آسیب ژنتیکی منجر گردد که با آزمایش های کنونی دی. ان. ای قابل تشخیص نیستند.

یکی از عظیمترین چالش هایی که بر سر راه اصلاح ژن وجود دارد، رساندن مولکول های مورد احتیاج به بافت ها و سلول های انسان است. اگر انتقال مولکول ها و آنزیم های مورد نظر به درستی و به صورت کارآمد انجام گردد، درمان بیماری های ژنتیکی به سادگی امکانپذیر خواهد شد.

اگرچه اصلاح ژن کریسپر در زمینه های گوناگونی کاربرد دارد، اما مهم ترین و اخلاقی ترین کاربرد آن، درمان بیماری های ژنتیکی است. پژوهشگران بسیاری چه در دانشگاه ها و چه در بخش های صنعتی، در حال آنالیز و مطالعه هستند تا بتوانند کارآمدترین دستاورد ها را در این زمینه ارائه دهند و به افزایش سلامت انسان ها و درمان بیماری های ژنتیکی یاری نمایند.

به رغم اینکه اصلاح ژن کریسپر، روش پژوهش را برای دانشمندان دگرگون نموده، اما استفاده از آن به خصوص در انسان، با ترس هایی همراه است. شاید بتوان گفت که اصلاح ژن کریسپر، روشی را برای درمان همه بیماری های ژنتیکی ارائه می دهد، اما در عمل، هنوز در مرحله آغازین به کارگیری این روش هستیم و هنوز راه زیادی برای رسیدن به اهداف مورد نظر در این زمینه و استفاده از این روش به عنوان یک درمان وجود دارد.

پژوهشگران در حال حاضر سعی دارند از روش اصلاح ژن کریسپر، برای مقابله با هفت بیماری استفاده نمایند.

1. سرطان

نخستین کاربرد کریسپر که پیشرفته ترین آزمایش های بالینی را به خود اختصاص داده، درمان سرطان است. سرطان یکی از عوامل اصلی مرگ و میر ناشی از بیماری به شمار می رود و در سراسر دنیا در حال گسترش است. در حال حاضر، پیشرفت های بسیاری برای پیشگیری و درمان سرطان های گوناگون اجرا شده که بعضی از آن ها به نجات بیمار یا حتی درمان سرطان منجر می شوند.

یکی از روش های نوین درمان سرطان، درک بهتر بیولوژی تومور است. درک بهتر بیولوژی تومور می تواند به ارائه مولکول ها و پادتن هایی منجر گردد که پروتئین های اصلی را هدف قرار می دهند. پروژه هایی که در مقیاس عظیم اجرا شده اند، تغییرات ژنتیکی را نشان می دهند که به نوع خاصی از سرطان تعلق دارند.

2. اختلالات خونی

ابزار های پیشرفته مبتنی بر اصلاح ژن کریسپر می توانند دی. ان. ای سلول ها را تغییر دهند و به درمان بعضی از بیماری های خونی یاری نمایند. اصلاح ژن کریسپر می تواند رشته های دی. ان. ای که در ژنوم بسیاری از سلول ها قرار دارند، اصلاح نمایند، اما عملکرد آن ها در سلول های بنیادی هنوز کاملا قابل اطمینان نیست.

پژوهشگران طی آنالیز موش هایی که سلول های اصلاح شده ژنتیکی به آن ها انتقال داده شده، دریافتند که این روش می تواند به درمان بعضی از اختلالات خونی موثر باشد.

3. نابینایی

پژوهشگران آمریکایی در سالی که گذشت، برای نخستین بار از روش اصلاح ژن کریسپر در داخل بدن انسان استفاده کردند تا نابینایی مادرزادی یک بیمار را درمان نمایند. آن ها برای درمان بیماری لبر آموروزیس (LCA)، نوعی داروی مبتنی بر کریسپر ارائه دادند.

آن ها این دارو را با تزریق مستقیم به چشم بیمار انتقال دادند تا ژن کریسپر مستقیما به سلول های چشم منتقل گردد. کریسپر می تواند پس از تزریق، راه خود را به سوی سلول ها پیدا کند و به اصلاح ژن معیوب بپردازد.

4. ایدز

یکی از چالش های مهمی که بر سر راه یافتن روش درمان ایدز وجود دارد، دشواری و ریشه کن کردن همیشگی منبع ویروس هایی است که قابلیت تکثیر شدن دارند. روش اصلاح ژن کریسپر، به دانشمندان امکان می دهد تا تکثیر ویروس ایدز را تحت کنترل درآورند و قسمت هایی از ژنوم ویروس که به دی. ان. ای متصل شده، جدا نمایند.

5. فیبروز کیستیک

دانشمندان هلندی در سال گذشته، به مطرح کردن این ایده پرداختند که می توان با یاری روش اصلاح ژن کریسپر، درمان ایمن تری برای فیبروز کیستیک (Cystic Fibrosis) ارائه داد. فیبروز کیستیک که تارفزونی کیسه ای یا سفتی مخاط نیز نامیده می گردد، نوعی بیماری مربوط به سوخت وساز بدن است که موجب می گردد ترشحات در بخش هایی از بدن، سفت و چسبنده شوند.

6. دیستروفی ماهیچه ای

دیستروفی ماهیچه ای (Muscular dystrophy)، به بیماری های بسیار حاد ژنتیکی و پیش رونده گفته می گردد که وابسته به کروموزوم ها است و می تواند به تخریب یا اختلال در بافت ماهیچه ای منجر گردد. پژوهشگران سعی دارند با ابزار های مبتنی بر کریسپر، به این بیماری خاتمه بدهند. پژوهشگران آلمانی در سالی که گذشت، توانستند با یاری ابزاری مبتنی بر کریسپر، به اصلاح ژنتیکی خوک های مبتلا به دیستروفی ماهیچه ای بپردازند و گامی به سوی تحقق این روش درمانی بردارند.

7. بیماری هانتینگتون

بیماری هانتینگتون (Huntingtons disease) که در اثر جهش ژن کدنماینده پروتئین هانتینگتون ایجاد می گردد، به بروز اختلالات شناختی و اختلالات روانی می انجامد. پژوهشگران باور دارند که با یاری روش اصلاج ژن کریسپر می توان بیماری هانتینگتون و بسیاری از بیماری های عصبی دیگر را درمان کرد.